摘要： 　　基因編輯公司CRISPR Therapeutics（CRSP.US）股價(jià)周三在美股盤(pán)前上漲約10%，開(kāi)盤(pán)初期延續(xù)強(qiáng)勁漲勢(shì)。此前該公司與FDA顧問(wèn)小組于昨天就其與Vertex P...

　　基因編輯公司CRISPR Therapeutics（CRSP.US）股價(jià)周三在美股盤(pán)前上漲約10%，開(kāi)盤(pán)初期延續(xù)強(qiáng)勁漲勢(shì)。此前該公司與FDA顧問(wèn)小組于昨天就其與Vertex Pharmaceuticals（VRTX.US）共同開(kāi)發(fā)的基因編輯療法舉行了會(huì)議，并且獲得FDA小組積極回應(yīng)。這種名為 exa-cel 的 CRISPR/Cas9 基因編輯療法，為全世界首個(gè)CRISPR基因編輯療法，目前正在接受FDA對(duì)嚴(yán)重鐮狀細(xì)胞病（SCD）的審查。如果獲得批準(zhǔn)，這將是全球第一個(gè)獲得美國(guó)監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)的基因編輯療法。

　　據(jù)悉，美國(guó)食品藥品管理局（FDA）的一個(gè)獨(dú)立專(zhuān)家小組此前對(duì)CRISPR Therapeutics（CRSP.US）和Vertex Pharma（VRTX.US）共同開(kāi)發(fā)的首個(gè)針對(duì)鐮刀狀細(xì)胞貧血?。⊿CD）和輸血依賴(lài)性β地中海貧血（TDT）的CRISPR基因編輯療法exagamglogene autotemcel（exa-cel）做出了積極回應(yīng)。

　　FDA的細(xì)胞、組織和基因治療咨詢(xún)委員會(huì)的會(huì)議很不尋常，因?yàn)镕DA沒(méi)有要求小組成員就藥物的風(fēng)險(xiǎn)-收益情況進(jìn)行投票。相反，監(jiān)管機(jī)構(gòu)要求專(zhuān)家組成員就開(kāi)發(fā)商是否必須進(jìn)行額外的研究發(fā)表意見(jiàn)。

　　雖然獨(dú)立的專(zhuān)家沒(méi)有指出這種療法存在嚴(yán)重的安全問(wèn)題，但幾位成員指出需要進(jìn)行更多的研究。

　　FDA的咨詢(xún)委員會(huì)發(fā)布不具約束力的建議。然而，監(jiān)管機(jī)構(gòu)通常會(huì)在對(duì)授權(quán)做出最終的決定之前遵循這些建議，就exa-cel而言，最終決定預(yù)計(jì)將在12月8日或之前做出。

　　在華爾街，分析師們普遍對(duì)FDA的最終批準(zhǔn)持樂(lè)觀態(tài)度，BMO的分析師們更是預(yù)計(jì)CRISPR上行空間達(dá)20%。

　　來(lái)自William Blair的分析師Sami Corwin寫(xiě)道：“我們認(rèn)為這次AdCom會(huì)議傳遞出非常積極的型號(hào)，并支持12月8日PDUFA批準(zhǔn)exa-cel用于SCD?！狈治鰩烠orwin認(rèn)為，這些公司迄今提交的安全性和有效性數(shù)據(jù)，以及他們收集上市后15年數(shù)據(jù)的，將足以解決FDA對(duì)一個(gè)被稱(chēng)為“脫靶編輯”的安全問(wèn)題的擔(dān)憂(yōu)。

　　該分析師給予CRISPR和Vertex“跑贏大盤(pán)”評(píng)級(jí)，在報(bào)告中寫(xiě)道：“我們?nèi)匀徽J(rèn)為，從長(zhǎng)遠(yuǎn)來(lái)看，exa-cel可能會(huì)成為一款暢銷(xiāo)產(chǎn)品?！?/p>

　　BMO Capital Markets、巴克萊銀行和花旗銀行也持有類(lèi)似的觀點(diǎn)，預(yù)計(jì)FDA將在12月PDUFA日期前批準(zhǔn)exa-cel。

　　BMO的分析師們預(yù)計(jì)，由于此次會(huì)議取得了“積極成果”，預(yù)計(jì)CRISPR和Vertex （VRTX）的股價(jià)將分別上漲10%-20%，以及2%-3%。

　　與此同時(shí)，對(duì)這兩只股票給予“與大盤(pán)持平”的巴克萊銀行則認(rèn)為，SCD和輸血依賴(lài)型β地中海貧血（TDT）癥狀都將獲得exa-cel治療癥狀批準(zhǔn)。關(guān)于TDT批準(zhǔn)的決定，預(yù)計(jì)美國(guó)監(jiān)管機(jī)構(gòu)將于2024年3月30日做出。